Connecta Therapeutics, el CRG y el IMIM reciben 1,97M€ de la Agencia Estatal de Innovación para desarrollar un tratamiento del síndrome X frágil

El consorcio público-privado formado por la compañía biotecnológica Connecta Therapeutics, el Centro de Regulación Genómica (CRG) y el Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM) ha recibido una ayuda de 1.970.520 euros de la Agencia Estatal de Innovación para desarrollar un tratamiento innovador del síndrome X frágil (SFX), la forma más común de discapacidad intelectual hereditaria.

En una primera fase, el grupo de Neurobiología Celular y de Sistemas, integrado en el programa de Biología de Sistemas del CRG y dirigido por la Dra. Mara Dierssen, realizará estudios complementarios de farmacología de la molécula CTH120 de Connecta Therapeutics. La Dra. Dierssen destaca las sinergias establecidas entre Connecta, el CRG y el IMIM: “Este proyecto reúne un equipo multidisciplinar de científicos y empresarios con profundo conocimiento y experiencia en la neurofarmacología de la discapacidad intelectual, con el objetivo de conseguir un avance científico real para respuesta a los retos que plantea la sociedad”. 

Posteriormente, el IMIM, bajo la coordinación del Dr. Rafael de la Torre, director del Programa de Investigación en Neurociencias y líder del grupo de Investigación de Farmacología Integrativa y Neurociencia de Sistemas, iniciará el ensayo clínico de Fase I (previsto para principios de 2022). “El SXF es la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria. Aunque existen diferentes grados de afectación, el impacto del diagnóstico provoca una profunda crisis en la familia”, ha comentado el Dr. de la Torre. 

Connecta Therapeutics liderará el proyecto como compañía especializada en tratamientos para necesidades médicas no resueltas del sistema nervioso central. El Dr. Josep Prous, co-fundador y CSO de la biotech, ha destacado que “CTH120 es un fármaco first-in-class que permitirá abordar la patología desde una estrategia innovadora ya que es capaz de modular la neuroplasticidad dirigiéndose al origen fisiopatológico del síndrome X frágil”.

A finales de septiembre de 2020, Connecta Therapeutics cerró una ronda de inversión de 1,7 millones de euros liderada por la gestora de capital riesgo Inveready y en el que también participó el CDTI a través de su programa Innvierte, así como los cofundadores de la empresa.

EL SÍNDROME X FRÁGIL

El SXF es un trastorno genético hereditario ligado al cromosoma X que causa discapacidad intelectual y problemas emocionales y sociales, de leves a graves, como hiperactividad, ansiedad, comportamientos agresivos o autismo. Su prevalencia se estima entre 1/3.600- 4.000 en hombres y 1/4.000-6.000 en mujeres. 

Dicha enfermedad se diagnostica en edad neonatal o durante la infancia mediante pruebas sanguíneas de ADN. No existe ningún tratamiento específico dirigido a la causa de la patología, sino simplemente tratamientos que ayudan a paliar sus síntomas.

EL FÁRMACO CTH120

El SXF se debe a una mutación que conlleva la falta de la proteína FMRP, con un papel importante en la plasticidad y la maduración de las conexiones sinápticas entre neuronas. Estos hechos parecen estar relacionados con la discapacidad intelectual y la sintomatología de los afectados.

El fármaco CTH120 de Connecta Therapeutics ha demostrado en estudios preclínicos ser un buen modulador de la neuroplasticidad, al mismo tiempo que mejora la capacidad cognitiva y restaura manifestaciones autistas como los problemas de interacción social.